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Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice.

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Title: Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice.
Authors: Forand A; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Muchir A; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Mougenot N; Sorbonne Université, UPMC Paris 06, INSERM UMS28, Phénotypage du petit animal, Faculté de Médecine Pierre et Marie Curie, 91 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Sevoz-Couche C; Sorbonne Université, UPMC Univ Paris 06, INSERM UMRS1158, Neurophysiologie Respiratoire Expérimentale et Clinique, Faculté de Médecine Pierre et Marie Curie, 91 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Peccate C; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Lemaitre M; Sorbonne Université, UPMC Paris 06, INSERM UMS28, Phénotypage du petit animal, Faculté de Médecine Pierre et Marie Curie, 91 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Izabelle C; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Wood M; Department of Paediatrics, University of Oxford, Oxford OX3 9DU, United Kingdom.; MDUK Oxford Neuromuscular Centre, University of Oxford, Oxford OX3 9DU, United Kingdom., Lorain S; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France., Piétri-Rouxel F; Centre de Recherche en Myologie, Sorbonne Université, UMRS974, INSERM, Institut de Myologie-Faculté de Médecine de la Pitié Salpêtrière, 105 boulevard de l'Hôpital, 75013 Paris, France.
Source: Molecular therapy. Methods & clinical development [Mol Ther Methods Clin Dev] 2020 Mar 17; Vol. 17, pp. 695-708. Date of Electronic Publication: 2020 Mar 17 (Print Publication: 2020).
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