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Efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for the treatment of patients with spinal muscular atrophy type 1: A systematic review with meta-analysis.

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Title: Efficacy and safety of onasemnogene abeparvovec for the treatment of patients with spinal muscular atrophy type 1: A systematic review with meta-analysis.
Authors: Fernandes BD; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil.; Instituto Capixaba de Ensino, Pesquisa e Inovação em Saúde (ICEPi), Vitória, ES, Brazil., Krug BC; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil.; Secretaria Estadual da Saúde do Rio Grande do Sul, Porto Alegre, RS, Brazil., Rodrigues FD; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil.; Federal University of Rio Grande do Sul, Porto Alegre, RS, Brazil., Cirilo HNC; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil.; Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital das Clínicas da Universidade Federal de Goiás/Ebserh, Goiânia, GO, Brazil., Borges SS; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil., Schwartz IVD; Genetics Department, Federal University of Rio Grande do Sul, Porto Alegre, RS, Brazil., Probst LF; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil., Zimmermann I; Hospital Alemão Oswaldo Cruz, Unidade de Avaliação de Tecnologias em Saúde, São Paulo, SP, Brazil.; Departamento de Saúde Coletiva, Faculdade de Ciências da Saúde, University of Brasilia, Brasília, DF, Brazil.
Source: PloS one [PLoS One] 2024 May 07; Vol. 19 (5), pp. e0302860. Date of Electronic Publication: 2024 May 07 (Print Publication: 2024).
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