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Real-Life Effectiveness After Switching to Avalglucosidase Alfa in Late-Onset Pompe Disease Patients Worsening on Alglucosidase Alfa Therapy: A French Cohort Study.

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Title: Real-Life Effectiveness After Switching to Avalglucosidase Alfa in Late-Onset Pompe Disease Patients Worsening on Alglucosidase Alfa Therapy: A French Cohort Study.
Authors: Tard C; Inserm, CHU Lille, U1172 - LilNCog - Lille Neuroscience and Cognition, University of Lille, Lille, France.; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France., Sacconi S; Centre Hospitalier Universitaire de Nice, Système Nerveux Périphérique and Muscle, Hôpital Pasteur 2, Université Côte D'azur, Nice, France., Taouagh N; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; Neurology Department, APHP, Raymond Poincaré University Hospital, FHU PHENIX, Garches, France., Bouhour F; Referral Centre for Neuromuscular Diseases, ENMG and Neuromuscular Disease Unit, Hopital Neurologique, Hospices Civils de Lyon, Lyon, France.; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires PACA Réunion Rhône Alpes, Filnemus, Marseille, France., Michaud M; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; Service de Neurologie, CHU de Nancy, Nancy, France., Beltran S; Service de Neurologie, CHRU Bretonneau, Tours, France., Fournier M; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; CHU de Caen, Caen, France., Demurger F; Service de Génétique, CHBA, Vannes, France., Lagrange E; Rare Neuromuscular Disease Center EFSN Neurology Grenoble University Alpes Hospital, Grenoble, France., Nollet S; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; Neurologie Electrophysiologie Clinique, CHRU Besançon, Besançon, France., Noury JB; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.; Inserm, LBAI, UMR1227, CHRU de Brest, Brest, France., Magot A; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.; Euro-NMD, CHU de Nantes, Nantes, France., Cintas P; CHU Toulouse, Toulouse, France., Renard D; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires AOC, Filnemus, Bordeaux, France.; CHU Nîmes, Université Montpellier, Montpellier, France., Deibener-Kaminsky J; Service de Médecine Interne et Immunologie Clinique, CHU Nancy Brabois, Vandœuvre-lès-Nancy, France., Lefeuvre C; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; Neurology Department, APHP, Raymond Poincaré University Hospital, FHU PHENIX, Garches, France., Davion JB; Inserm, CHU Lille, U1172 - LilNCog - Lille Neuroscience and Cognition, University of Lille, Lille, France.; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France., Salort-Campana E; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires PACA Réunion Rhône Alpes, Filnemus, Marseille, France.; Service de Neurologie du Professeur Attarian, ERN Neuro-NMD, La Timone, Marseille, France., Arrassi A; Institut de Myologie, Hôpital La Pitié-Salpétrière, FHU PHENIX, AP-HP, Paris, France., Spinazzi M; Neuromuscular Reference Center, Department of Neurology, CHU D'angers, Angers, France., Hamroun D; Centre Hospitalo-Universitaire de Montpellier, Direction de la Recherche et de L'innovation, Montpellier, France., Chitimus D; INSERM U 1179, Handicap Neuromusculaire, UVSQ Paris-Saclay, Garches, France.; Doctoral School of Carol Davila University of Medicine and Pharmacy, Bucharest, Romania., Attarian S; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires PACA Réunion Rhône Alpes, Filnemus, Marseille, France.; Service de Neurologie du Professeur Attarian, ERN Neuro-NMD, La Timone, Marseille, France., Laforêt P; Centre de Référence Des Maladies NeuroMusculaires Nord - Est - Ile-de-France, Filnemus, Garches, France.; Neurology Department, APHP, Raymond Poincaré University Hospital, FHU PHENIX, Garches, France.
Corporate Authors: Pompe Study Group
Source: European journal of neurology [Eur J Neurol] 2026 Jul; Vol. 33 (7), pp. e70680.
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