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Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.

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Title: Development of a dual hybrid AAV vector for endothelial-targeted expression of von Willebrand factor.
Authors: Barbon E; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Kawecki C; Laboratory of Hemostasis, Inflammation and Thrombosis, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale UMR_1176, Université Paris-Saclay, 94276, Le Kremlin-Bicêtre, France., Marmier S; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Sakkal A; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Collaud F; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Charles S; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Ronzitti G; Généthon, 91000, Evry, France.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France., Casari C; Laboratory of Hemostasis, Inflammation and Thrombosis, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale UMR_1176, Université Paris-Saclay, 94276, Le Kremlin-Bicêtre, France., Christophe OD; Laboratory of Hemostasis, Inflammation and Thrombosis, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale UMR_1176, Université Paris-Saclay, 94276, Le Kremlin-Bicêtre, France., Denis CV; Laboratory of Hemostasis, Inflammation and Thrombosis, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale UMR_1176, Université Paris-Saclay, 94276, Le Kremlin-Bicêtre, France., Lenting PJ; Laboratory of Hemostasis, Inflammation and Thrombosis, Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale UMR_1176, Université Paris-Saclay, 94276, Le Kremlin-Bicêtre, France., Mingozzi F; Généthon, 91000, Evry, France. federico.mingozzi@sparktx.com.; Université Paris-Saclay, Université Evry, INSERM, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000, Evry, France. federico.mingozzi@sparktx.com.; Spark Therapeutics, Philadelphia, PA, 19103, USA. federico.mingozzi@sparktx.com.
Source: Gene therapy [Gene Ther] 2023 Apr; Vol. 30 (3-4), pp. 245-254. Date of Electronic Publication: 2021 Jan 17.
Publication Type: Journal Article; Research Support, Non-U.S. Gov't
Journal Info: Publisher: Nature Publishing Group Country of Publication: England NLM ID: 9421525 Publication Model: Print-Electronic Cited Medium: Internet ISSN: 1476-5462 (Electronic) Linking ISSN: 09697128 NLM ISO Abbreviation: Gene Ther Subsets: MEDLINE
Database: MEDLINE Ultimate
Description
ISSN:1476-5462
DOI:10.1038/s41434-020-00218-6