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Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver.

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Title: Synergism of dual AAV gene therapy and rapamycin rescues GSDIII phenotype in muscle and liver.
Authors: Jauze L; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Vie M; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Miagoux Q; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Rossiaud L; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France.; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Vidal P; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Montalvo-Romeral V; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Saliba H; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Jarrige M; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Polveche H; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Nozi J; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Le Brun PR; Généthon, Évry, France., Bocchialini L; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Francois A; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Cosette J; Généthon, Évry, France., Rouillon J; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Collaud F; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Bordier F; Généthon, Évry, France., Bertil-Froidevaux E; Généthon, Évry, France., Georger C; Généthon, Évry, France., van Wittenberghe L; Généthon, Évry, France., Miranda A; Généthon, Évry, France., Daniele NF; Généthon, Évry, France., Gross DA; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France., Hoch L; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Nissan X; CECS, I-STEM, Institute for Stem Cell Therapy and Exploration of Monogenic Diseases, Corbeil-Essonnes, France., Ronzitti G; Généthon, Évry, France.; Université Paris-Saclay, Univ Évry, Inserm, Généthon, Integrare research unit UMR_S951, 91000 Évry, France.
Source: JCI insight [JCI Insight] 2024 May 16; Vol. 9 (11). Date of Electronic Publication: 2024 May 16.
Publication Type: Journal Article; Research Support, Non-U.S. Gov't
Journal Info: Publisher: American Society for Clinical Investigation Country of Publication: United States NLM ID: 101676073 Publication Model: Electronic Cited Medium: Internet ISSN: 2379-3708 (Electronic) Linking ISSN: 23793708 NLM ISO Abbreviation: JCI Insight Subsets: MEDLINE
Database: MEDLINE Ultimate
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ISSN:2379-3708
DOI:10.1172/jci.insight.172614